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罕见疾病,新的埃尔多拉多实验室22

澳门百老汇网址平台 2017-09-04 19:05:36 生活
以前被忽视的孤儿疾病已成为每位患者每年超过100,000欧元治疗的吗哪。公共卫生方面的挑战。 BY CHLOE Hecketsweiler发布2016年2月10日,在19:19 - 最后更新日期2016年2月15日在6:42播放时间9分。文章提供给用户在内克尔医院在巴黎,遗传性疾病研究所,试想,校园被定义为“试管”的巨人。在这里,患者,医生和研究人员每天开会。同样的痴迷:孤儿疾病。在Imagine到达不到一年的时间,美国人Alexion是药物“孤儿”的先驱者之一。通过伦纳德·贝尔,在康涅狄格州耶鲁大学的科学家创立于1992年,“生物技术”是的Soliris的发明者,为PNH患者治疗表示。这种导致严重贫血的非常罕见的疾病与无法纠正的基因突变有关。 Alexion的分子可显着减轻症状,减少输血需求。它必须终身使用。很少有人受到这种疾病的影响:欧洲约有8,000人,美国有3,000人。然而,Soliris的是销售世界上最好的药物之一,具有2.2十亿美元(1.9十亿欧元)在2014年的营业额甚至可能达到5.4如果仍在开发中的其他迹象得到批准,2020年将达到10亿。这部分资金在有希望的化合物的开发被再投资用于治疗其他被忽视的疾病,如HPP,原本是骨骼和牙齿矿化的赤字。十年来,在罕见疾病的研究 - 8000已经确定 - 取得了巨大的步骤:将生物技术导致的方式与大型制药公司纷纷效仿。该疗法已经启动,彻底改变了之前被谴责的患者的生活。它们的价格与其有效性相当:每位患者每年高达40万美元。新的埃尔多拉多实验室,罕见疾病可能很快就会使各国面临经济和道德上的两难困境。是否有可能保证这些昂贵的药物能够普及?为此目的,我们是否应该结束其他公共卫生行动?在Imagine的核心,Alexion的研究人员刚刚完成拆箱和纸箱包装。在替补席上,实验室技术人员,配备了荧光绿的手套前,把手,仔细,含吸管细胞,然后将其培养。 “在这里,我们创建了细胞模型,这要归功于研究所随后从患者那里采集的样本。这是一次难得的机会! “让Alexion的研发中心负责人Jean-Philippe Annereau感到兴奋。 “我们也受益于医生对疾病的非常精确的了解。他们的假设对我们来说非常宝贵。

作者:薛钹

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